人眼是一个极其复杂的器官，研究人员孜孜不倦的研究眼睛的功能，以及为什么在某些情况下人眼的功能会受损。全世界大约有3600万人失明，另有2.17亿人的视力达到中度甚至严重受损。这些案例中有多少是可以避免的？科学如何帮助我们扭转视力障碍甚至挽救失明？
利用基因编辑扭转失明
最常见的视力影响遗传病称为色素性视网膜炎。在全球范围内，大约150万儿童出生时患有色素性视网膜炎，这种情况会导致视网膜上的细胞随着时间的推移而逐渐恶化。 这种情况通常始于夜视失明，接着是管状视力，最终可能导致失明。
由于视网膜色素变性是一种由基因突变引起的遗传病。如果来自健康视网膜的细胞可以植入眼睛，它们可能在细胞水平上占据主导地位，从而减缓或阻止视网膜变性。然而，使用来自其他人健康视网膜的细胞会有异体细胞不被新宿主体接受的风险。幸运的是，像CRISPR / Cas9酶这样的基因编辑新技术意味着我们可以剔除自身基因的不想要的部分。
最近发表在“Nature”杂志上的一项研究中，研究人员从视网膜色素变性患者身上采集了皮肤细胞，并使用一种成熟的技术将其转化为多功能细胞（称为多能干细胞）。 然后他们通过CRISPR基因编辑技术去除了突变。当他们10天后测试这些细胞时，突变仍然是去除的状态。接下来会去测试编辑过的细胞能否放回受损的视网膜中并获得阳性结果。
作者：Everyday Einstein Sabrina Stierwalt
翻译：刘强
本文来自：环球科学
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