虽然CRISPR/Cas9基因编辑技术有着广泛的应用前景，但是也有很多方面让人担忧。 
首先，CRISPR/Cas9基因编辑技术的成功率并非百分之百。向导RNA靶向序列的非特异性，以及DNA损伤修复的不确定性，都可能会导致基因组上其它位置产生未知的突变，也就是所谓的“脱靶”现象，这也是现阶段影响CRISPR/Cas9技术应用的瓶颈之一。
其次，随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的应用研究不断深入，关于是否应该对人类胚胎进行编辑的伦理争议也越来越激烈。有些人认为，对胚胎进行编辑前景光明，因为它可以在婴儿出生前消除破坏性的遗传疾病;而有些人则认为，这样的研究跨过了伦理底线，呼吁停止使用基因编辑工具对人类生殖细胞进行改造。他们认为，利用现有技术对人类胚胎进行基因编辑，其对生殖细胞的改造是可以遗传的，因此可能会对后代产生无法预测的后果。
对于CRISPR/Cas9这个出现才三年的新技术，我们很难预估它的未来走向，若干年后人类是可以拥有更加可靠并受到严格监管的“上帝之手”帮助我们治愈病痛，还是陷入一场两难的抉择，现在还不得而知。
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