一家生物技术公司称,该公司将测试一种先进的基因工程疗法,用以治疗失明
生物技术的新起之秀爱迪塔斯医药公司打算在两年之内开始对一种有效修复人类基因的新方法进行测试。
在本周马萨诸塞州剑桥市举行的Em科技会议上,爱迪塔斯公司CEO Katrine Bosley发言称该公司希望在2017年开展一项临床试验,用CRISPR手段治疗一种罕见的失明情况,CRISPR是一种开创性的基因编辑技术。
如果爱迪塔斯公司的计划得以进展,那么该研究可能将成为首次使用CRISPR技术编辑人类DNA的案例。
CRISPR技术在三年以前才诞生,但由于精确和价格低廉的特性,该技术已经迅速遍及了生物实验室。科学家已经使用CRISPR技术制造出基因改造的猴子,而下一步,是否要对人类基因进行编辑,该技术引起了争议。
有几家新起之秀运用该技术修复影响孩子和成人的DNA缺陷,爱迪塔斯是其中之一,其他公司还有Intellia 疗法公司和 CRISPR
疗法公司。Bosley说由于CRISPR能“修复和破坏基因”它为治疗数千种由基因错误引起的遗传疾病带来希望,这些疾病中的大多数,如亨廷顿病和囊性
纤维化,是没有治疗方法的。
爱迪塔斯公司先前并没有给出对CRISPR进行人体试验的时间计划,该公司将尝试治疗一种叫莱伯先天性黑朦(LCA)的罕见眼疾,这种疾病影响视网膜的感官细胞。
在美国只有600人受此疾病感染,宾夕法尼亚大学医学院先进视网膜和眼部治疗主任Jean Bennet这样说道。“该公司的目标病症选择的很好,它具有容易做出修正的特征。”Bennett说道,他本人并未参与爱迪塔斯的研究。
患有LCA的儿童生来只能看到大且亮的形状,当婴儿不看向母亲的眼睛或对彩色气球毫无反应时,他们被诊断为患有LCA。他们极差的视力会发展为“石头般冰冷的、到处都是黑色的盲人世界,”Bennett说道。
爱迪塔斯挑选了这种疾病作为对象一部分是由于用CRISPR治疗此疾病相对容易,Bosley说道。错误的基因位点已经被找到,也很容易用基因治疗的方法
接触到眼睛。“这种方法发展地很快,但是我们将以科学允许的步伐进行,”Bosley说道。该方法仍存在很多问题,如基因编辑在视网膜中能起到多大作用、
对DNA的不定向改变是否会带来副作用。
爱迪塔斯打算把CRISPR作为一项基因治疗技术发布。这种治疗方式把病毒注射到视网膜内,这些病毒内载有能产生CRISPR成分的DNA,也含有能在准
确位点切除基因的蛋白质。Bosley说,为了治疗LCA,该公司打算从病人感官细胞中一个叫做CEP290的基因序列上删掉1000个DNA碱基。
先前的实验室实验结果显示,在基因编辑完成后,基因又可以正确地工作。Bosley说在将该技术应用于人类研究开始以前,艾迪塔萨仍需要进一步在实验室水平和动物体上进行测试。
爱迪塔斯是在2013年由包括三石风险投资在内的风险投资基金创立的,是由包括美国哈佛-麻省理工博德研究所的科学家张峰联合创办的。该公司已筹集160,000,000万美元资金,允许该公司同时开展几项治疗。”Bosley说道。
尽管爱迪塔斯的研究可能是第一个将CRISPR应用于人类的研究,但它不会是基因编辑的第一个临床研究。一种叫做锌指的老方法已经由桑加莫生物科技公司应用于治疗HIV感染的测试阶段。但是CRISPR改变DNA方法的多样性和简易度使其远远优于其他早前的方法。
理论上来讲,基因编辑可以用于修复人体任何部位的受损基因。但实际上,在大多种细胞内很难进行DNA修复。而眼睛是个例外,因为医生可以将治疗药剂直接注入到视网膜。
一种用于治疗某种LCA的基因疗法已经处于临床测试阶段晚期,该方法由费城生物技术火花疗法开发,Bennett说道,Bennett帮助发展了此治疗方法。在那种情况下,完整健康的基因被添加到人眼细胞之中。通常来讲,基因治疗方法只能增加基因,而不是编辑基因。
LCA有几种不同的遗传性病因,标准的基因治疗方法对爱迪塔斯针对的疾病形式不起作用。那是由于所需要的CEP290基因太大了不能载入病毒内部,同时也没有简单的方法可以将该基因直接添加,Bennett说道。
通过瞄准一种异常罕见的疾病,爱迪塔斯公司或许可以较早地拥有进入治疗测试和批准的机会。然而,考虑到需要该方法的人数极为少,该治疗的最终花销可能异常地高。Bennett s说只有3000个美国人患有LCA,其中仅有20患有的是爱迪塔斯针对的疾病形式。
翻译:王增妹
审稿:邰伦玥
原文链接:http://www.technologyreview.com/ ... y-2017-says-editas/
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