FDA批准了第一个用于治疗杜氏肌营养不良的药物
这种药物在批准的过程中经历了一场有关其疗效的漫长争论
美国食品药品监督管理局（The Food and Drug Administration，简称：FDA）在本周一（2016年9月12日）批准了一种用于治疗杜氏肌营养不良的药物，杜氏肌营养不良是一种罕见的疾病，它会将男孩们的行动限制在轮椅上并且最终将他们拉向死亡，而这种被批准的药物长期以来饱受争议。FDA在做出此项决定前，就这种叫做eteplirsen的药物的制造商Sarepta Therapeutics公司是否提供了足够的证据能证明它的治疗效果对于患者来说是否是有意义的，进行了长达几个月的漫长争论。
在作出这个决定时，FDA基本上推翻了自己机构医疗工作人员的早期观点，他们在今年年初因为关注到eteplirsen的小型临床试验结果曾质疑过该药的效能。尽管此次争论引发了更大的有关药物批准标准的质疑，但是FDA的官员们也承认，为了满足一些罕见病患者的医疗需求，会使用一种叫做加速审批的程序（accelerated approval）。FDA有关药物审查的负责人 Janet Woodcock博士在一份证明中说：“对于罕见疾病来讲，新药的研发是异常艰难的，因为只有少数人会受到这些疾病的影响，我们从而对它们缺乏医学认识。”
不过，作为批准的条件，Sarepta公司需要对该药进行一项为期两年的随机对照试验来验证该药物的临床作用，其目的是确定该药物是否确实改善了人体运动机能。如果这项临床试验失败了，FDA可能会撤回对eteplirsen批准。
此项批准让疲惫又喧闹的家长群体感到欣慰，他们去努力游说的决定让人想起了三十年前胁迫监管机构为艾滋病的治疗开绿灯的那项运动。FDA的支持同样鼓舞了投资者们，他们让 Sarepta公司的股价飙升，最早的新闻报道股价上涨了70%，为其它研究杜氏肌营养不良的公司也注入了新的生机。
Sarepta公司的这项新药的命运一直被密切关注着，人们等待着这场在FDA与患者间日益激烈的斗争的结果。患者们希望FDA可以以更广阔的视野看待对未满足医疗需求药物的批准。在这种情况下，拥护患者的一方希望FDA可以使用加速审批程序来支持eteplirsen。这种方法依赖于在临床试验中能产生一个替代结果，可以证明该药物可能有治疗效果，但是这并不意味着它能够保证疗效。
这是一条漫长又复杂的道路，但是，到目前为止，FDA与 Sarepta公司反复争论的都是几种技术上的，但非常重要的细节。
一个关键的问题是，eteplirsen是否能够使机体产生足够的更高水平的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）。如果没有这种蛋白，肌肉纤维就会退化，我们就无法进行随意运动。FDA也对一项只有12位受试患者的小型临床试验提出了质疑，这是Sarepta公司用于证明自己产品药效的实验，其中还包括测试受试者们六分钟步行试验的能力。此外，Sarepta公司并没有进行FDA要求的涉及使用安慰剂的更大规模的大型试验。
鉴于这些问题，FDA的顾问小组在今年四月份的时候曾进行过投票表决，最终结果基本一致，不予批准eteplirsen上市，他们认为这种药物似乎并不具有疗效。FDA的顾问小组曾在长达一天的会议中制定了推荐规范，但是不时被通过游行求情的家长与儿童们打断，他们中的一些人甚至还坐在轮椅上。
尽管结果如此，FDA评价该药物时使用的措辞旨在安抚群众，让家长们依旧不要失去希望。药物审批机构的负责人Janet Woodcock说：“基于当前的结果，我们也可能得出完全不同的结论……没有批准一种可以治疗毁灭性疾病的药物，这也将会带来极端的后果。”
因此，FDA提出了一项出乎大众意料的要求，让 Sarepta 公司提供更多的数据，有关正在进行临床试验的13位男孩的肌肉活检，目的是确定该药物可能产生抗肌萎缩蛋白的程度。这项举措表明FDA试图寻找能批准这种药物的其它方式，尽管一些人认为这是FDA为之后的决定铺路，他们在否定eteplirsen的决定前并非没有留下任何回旋的余地。
原文链接 http://www.scientificamerican.com/article/fda-approves-first-drug-for-duchenne-muscular-dystrophy/
翻译：闫亢
审校：张哲
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