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5月25日，阿尔茨海默病协会（Alzheimer's Association）旗下期刊Alzheimer's & Dementia: Translational Research & Clinical Interventions在线发表两篇文章，表明治疗阿尔茨海默病的临床试验重点和资金发生了明显的变化。这两篇新发表的文章也让美国食品和药物管理局（FDA）还未做出的一个决策更加引人注目。这可能会为阿尔茨海默病患者带来20多年来第一种新的药物疗法。6月7日，FDA宣布加速批准一款用于治疗阿尔茨海默病的人类单克隆抗体药物Aduhelm（科学名称为aducanumab）上市。
研究人员分析了clinicaltrials.gov、美国国家医学图书馆的数据库以及由美国拉斯维加斯大学（UNLV）综合健康科学学院研究教授Jeffrey L. Cummings和同事们发表的五年年度阿尔茨海默病研究进展综述。研究结果表明，随着知名制药公司撤出阿尔茨海默病的临床试验，尤其一些早期的人体试验，联邦机构和非营利组织不断涌现，成为推动阿尔茨海默病研究和创新的主要驱动力。
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第一项研究题为《谁资助阿尔茨海默病的药物开发？》（Who Funds Alzheimer's Disease Drug Development?），其中Cummings和他的同事发现，在过去的五年，由制药公司支持的阿尔茨海默病临床试验的数量减少了，而由联邦政府和公私伙伴关系（PPP）资助的试验数量越来越多。作者发现，除了通过PPP资助以外，制药公司为了分散成本和风险，并没有增加他们对阿尔茨海默病的试验和药物开发的研究，而且他们大多只参与后期（III期）临床试验。
研究人员发现，临床试验的空缺正越来越多地被学术医疗中心（AMCs）填补。由此类机构完成的试验在过去的5年内增加了78%，它们主要是由美国国立卫生研究院（NIH）、国家老龄化研究所（NIA）、阿尔茨海默病协会、阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）资助，其中还包括阿尔茨海默病协会的“拨开云雾”（Part The Cloud）计划。
“现在，非营利组织和NIH为治疗阿尔兹海默病以及其他痴呆症的药物开发发挥了巨大的作用。”Cummings说，“近年来，由于多项临床试验的消极结果，制药公司纷纷缩减开支，但同时这也是对早期试验进行创新，以及对以前因资源不足而无法实现的想法进行重新评估的时期。我们在综述中发现，新出现的早期临床试验中，由学术研究人员领导，并由NIH、阿尔兹海默病协会和ADDF资助的项目越来越多；这些试验的治疗机制更加多样化，生物标记物的使用更加常规，老药新用的探索也越来越多。”
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第二项研究题为《阿尔兹海默病药物的开发进程：2021年》（Alzheimer's Disease Drug Development Pipeline: 2021），同样由Cummings和他的同事主持，并包括了来自UNLV医学院的学生Justin Bauzon。研究强调了前文描述的趋势，并指出尽管制药公司从阿尔兹海默病的研究中撤了出来，但在过去五年内，阿尔兹海默病临床试验中药物的总数一直相对稳定。与2020年相比，由于II期研究中药物数量在增加，总数还略有上升。在I期和II期试验的推动下，阿尔兹海默病药物的靶点和治疗机制也越来越多样化。
“阿尔兹海默病协会的资助，包括NIA和ADDF的伙伴关系，以及对联邦阿尔兹海默病研究资金的倡导，现在都是阿尔兹海默病临床实验增长的主要驱动因素，它们弥补了制药公司留下的空缺，促进了前沿药物研究进程的发展和多样性。”阿尔兹海默病协会的首席科学家Maria C. Carrillo说。
NIA现在每年拨给阿尔兹海默病和痴呆症的研究经费超过30亿美元，而在几年前还只有5亿美元。“这个巨大的变化基本完全归功于阿尔兹海默病协会法律上的努力，以及我们的基层倡导者和在国会的支持者。”Carrillo说。
FDA正在审查Biogen研发的aducanumab能否用于治疗阿尔茨海默病，预计会在6月7日做出决定。
“如果制药公司看不到获得FDA批准的明确途径，他们会继续不资助阿尔茨海默病的研究。”Cummings说，“这也进一步说明了FDA还未作出的这个决定的重要性。”
在美国，目前被批准并普遍用于治疗阿尔茨海默病的共有4种药物，以及其中两种药物的联合治疗。目前获批的药物都无法改变病程、延缓疾病的进展、延缓或停止临床上的衰退。自2003年以来，也没有任何新药获批用于治疗阿尔茨海默病。
文章作者说，“如果新疗法能得到监管机构的批准，阿尔茨海默病的研究可能会吸引更多的资助者和更多的资金，由此加速创新。”
这两项研究都由UNLV的Chambers-Grundy转化神经科学中心资助。该中心致力于推进临床试验方法，以求更快地为患者提供更好的治疗。
翻译：胡琦琳
审校：戚译引
引进来源：阿尔茨海默病协会
本文来自：中国数字科技馆
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