基因是具有遗传效应的DNA片段,它支持着生命的基本构造和性能,储存着生命的种族、血型、孕育、生长、凋亡过程的全部信息。人体内有超过2万个基因,30亿个DNA碱基对。每个基因都是根据简单的配对规则,即腺膘呤(A)与胸腺嘧啶(T)配对、鸟膘呤(G)与胞嘧啶(C)配对,形成了双螺旋结构。

DNA的双螺旋结构
人体内的基因对健康有着深远影响,得益于DNA测序技术的发展,科学家们已经确定了成千上万与疾病有关的基因。随着研究的不断推进,他们不仅了解了基因的工作原理,而且掌握了控制基因的方法,即基因编辑技术。
基因编辑技术是指对基因组进行定点修饰的一项技术,利用该技术可以实现对特定DNA片段进行敲除、加入等目的。目前,基因编辑的三大利器分别是锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应因子核酸酶(TALEN)和最新的规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR/Cas9)。其中CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其他基因编辑技术无可比拟的优势,它被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
中国广东医科大学范勇研究团队就是利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对人类受精卵进行了编辑,以改变免疫细胞的细胞膜蛋白CCR5(这是HIV病毒入侵T细胞的主要受体之一),诱导其发生被称为CCR5△32的基因突变(带有CCR5△32基因的个体能够有效抵抗艾滋病),借此期望达到免疫艾滋病的效果。此研究的结果是,26个标靶胚胎中有4个被成功编辑,从概念上证明了基因编辑技术对于HIV免疫的可能性。

广东医科大学研究员范勇