何延奎告诉美联社，他通过实验使得双胞胎姐妹未来免受HIV感染。MARK SCHIEFELBEIN/AP 拍摄
中国香港——在基因编辑国际峰会召开前夕，一名中国研究人员震惊了很多人，他宣称他改变了本月出生的一对双胞胎姐妹的基因组，这种改变将会传递给后代。来自中国深圳南方科技大学的科学家贺建奎介绍，这项改造旨在免除儿童细胞受到HIV感染。
这项尚未在科学杂志上发表的声明在今天已经引起了批评风暴，一些科学家和生物伦理学家称该工作“不成熟”、“存在道德问题”、甚至“像怪物”。中国细胞生物学会发表声明，认为该研究“严重违反中国政府的法律法规和中国科学界共识”。他所在的大学也发表声明，表示已经对该研究展开调查，认为其可能“严重违反学术道德和学术规范”。
与此同时，其他科学家要求在评判前查看实验的细节和其理由。
他告诉美联社（AP），他改变了七对夫妇生育期间的胚胎，迄今为止有一对怀孕。在每一对夫妻中，父亲都感染了HIV，母亲则是HIV阴性。他的目标是引进一个罕见的自然的遗传变异使得HIV更难感染它最喜欢的目标——白血细胞。具体而言，他使用革命性的CRISPR-Cas9基因组编辑技术删除了白血细胞表面上的受体区域CCR5。
根据美联社报道，他没有试图阻止HIV从父亲精子传递到胚胎，这个操作几乎不可能。与此相比，通过体外受精并在授精之前洗涤精子会将传播风险降低更多。然而贺建奎说他希望保护婴儿未来免受感染。
基因编辑国际峰会周二在这里举行，参与这次会议的很多研究人员、伦理学家和政策制定者通过媒体报道首次了解了贺建奎的声明。会议组织者在活动前简报上告诉记者，他们正在等待进一步细节。
科学家们正在研究利用CRISPR-Cas9治疗多种基因疾病，如肌肉萎缩症和镰状细胞性贫血。一项针对感染HIV的成年人的长期研究通过另一种基因组编辑技术削弱 CCR5基因，在中国利用CRISPR的类似研究也在进行。但是这些案例中涉及的所谓体细胞的基因编辑没有遗传给患者的子女。根据报道，贺建奎在此基础上更进一步，他改变了早期胚胎的基因组，这会影响精子和卵子，也就是种系，这使得改变可遗传。这类工作被美国和很多其他国家严厉禁止，它是否符合中国法规尚不清楚。
贺建奎计划在周三的基因编辑峰会上发言，但组织者不确定他是否计划讨论他的研究。贺建奎在YouTube上上传了一系列视频证明实验的合理性，并解释了实验的方法。他还欢迎观众对他的实验室和这两个名叫Lula和Nana的婴儿发表评论。
很多科学家仍认为这项研究尚未成熟，潜在的好处并不值得冒这个险。“进行这项实验的根本目的显然是为了展示他们可以在胚胎上进行基因编辑，但对参与方而言没有任何意义。”来自马里兰州贝塞斯达的HIV/AIDS研究员Anthony Fauci说，他是美国国家过敏和传染病研究所所长。“有很多方法能充分、有效、明确地保护自己免受HIV侵染，胚胎基因编辑产生的效果可以轻易通过很多其他途径实现，这样的想法在我看来是不合乎伦理的。”
宾夕法尼亚大学临床研究员Pablo Tebas领导的一项小型研究是利用锌指技术敲除HIV成年感染者体内CCR5基因，他同样谴责改变胚胎。“这项研究在医学上不合理，”Tebas说，他指出CCR5突变体不是良性的，因为人们更容易受到因西尼罗河传染病带来的严重后果的影响。他说：“希望这些孩子不会出现任何健康问题。”
“基因编辑本身还处在实验期并且仍然与脱靶变异相关，会在生命早期或晚期引起包括癌症等遗传问题的产生，”英国牛津大学的伦理学家Julian Savulescu在英国科学媒体中心今天发布的声明中说道，“这个实验将健康正常的孩子置于基因编辑的危险中，并且他们得不到任何实质性的必要的好处。”爱丁堡大学的生物伦理学家Sarah Chan担心，在考虑这项工作带来的社会问题之前过早使用基因编辑“可能会破坏科学与社会的关系...并且可能使得全球有价值的疗法的发展倒退很多年。”
CRISPR的创始人，来自加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna指出，这项工作尚未发布，同时在今天发表的声明中强烈要求研究者谨慎。但是，Doudna写到“假使独立的分析验证了今天的新闻，在一个明确未满足医疗需求的背景下，这项工作迫使我们急需将基因编辑运用到人类胚胎中。正如国家科学院推荐的那样，没有其他可替代的医疗途径。”
很显然，何建奎预见了这些批评，他在一段视频中大胆宣称其团队已经针对如何帮助家庭应对遗传疾病风险进行了深入思考。他说：“我们相信在历史上道德站在我们一方”。他把“设计师婴儿”当做一个绰号。
国家科学院工程和医学联合主席，来自剑桥麻省理工学院癌症研究员Richard Hynes认为，正如Doudna提到的，在进行基因组标记之前就应该制定严格的条件：存在严重的尚未满足的医疗需求；全面监督这项工作并采取充分的后续行动；得到父母双方的知情和同意。
Hynes补充道，英国皇家纳菲尔德生物伦理委员会在今年六月发布的关于人类基因组编辑的报告得到了类似的结论。他说，“当我们知道他真正做了什么时，我们需要仔细研究这些问题。”威斯康星大学麦迪逊分校的生物伦理学家Alta Charo指出，国家科学院的报告确实提到CCR5是基因编辑的潜在目标，她说，目前的实验是否合理“归结为风险 - 收益分析”。
作者：Dennis Normile
翻译：张钰婷
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