让已经陷入生命危险的病患使用未经批准的药物，只会带来虚假的希望。图片来源：pixabay
毫无疑问，美国这个新的法案听起来很棒。特朗普总统对营销有那么点了解，他5月30日签署“尝试权”法案时，一直在滔滔不绝地谈论着这个法案的名字。他被身患不治之症的患者包围，其中包括一位患有杜氏肌营养不良的二年级小学生。这位患者从自己的小轮椅里站起来，拥抱了总统。出台法案，是想让这样的患者能绕过美国食品及药品管理局（FDA），更容易地使用试验中的药物。
这项法案的名字和概念都非常讨喜，美国已经有40个州通过了类似的法规，不过在联邦政府加入进来之前，那些法规基本是象征性的。各州的法规不尽相同，大体意思都是，临终患者可以向制药厂商寻求任何已经通过I期临床试验的药物（I期试验只是最小型的安全试验）。“我们将会拯救大量生命，”特朗普说，“目前FDA的审批流程可能要花很多很多年，患者却没那么多时间。”
深入了解以后，你会发现将FDA视为障碍是不对的，这项法案也不像宣称的那么美妙。“这应该叫询问权，而不是尝试权。”纽约大学的医学伦理学家艾莉森·贝特曼-豪斯（Alison Bateman-House）说，她赞同同情性地使用试验药物。而对这类药物的询问权本来就存在。她说：“如果我有魔法，就会想办法让患者知道已经存在的项目，而不是通过一项让人感觉良好的法案。”
事实上，几十年来制药公司一直通过FDA监管的项目，让患者可以接触未经批准的药物。这种“扩大使用”（expanded access，也叫“同情使用”）的目标患者，是部分不符合正式药物研究要求而没法参与试验的重病患者。根据2016年的报道，FDA每年会收到1000多份代表这类患者的申请，其中99.7%都会得到批准。据FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）说，在紧急情况下，申请会立即被批准，一般的批准周期也只有几天。
图片来源：pixabay
但是，这些可能无效或不安全的药物，存在使用障碍。有些患者找不到愿意管理他们用药的医生，或找不到可以提供场所让他们使用药物的机构，还有很多药物根本就拿不到。你无法强迫制药厂商做这件事：2007年，美国联邦法院的一项裁决认为，“并不存在让末期疾病患者使用试验药物……的基本权利”。新的法案丝毫没有改变这一点。
制药公司也有很多理由对此保持谨慎。处于早期试验阶段的药物，风险和收益都存在很大的不确定性。产量可能有限，生产成本又高，公司通常希望节约珍贵的库存做临床试验。研发人员也担心，他们的药在虚弱的临终患者身上可能会效果不佳。一旦消息传出去，又会造成悲剧：患者会被吓得不敢参与研究，投资者会撤资，股票会下跌。有潜在价值的新药研发工作，很有可能因为出于同情偏离正轨。
“假如患者可以抓起电话就说‘我需要药，把药给我’，怎么还会有人去做临床试验？”匹兹堡“认知疗法”（Cognition Therapeutics）公司总裁、CEO肯尼思·莫克（Kenneth Moch）问，“以后的患者会怎么样？”他怀疑制药行业不会接受“尝试权”，并在一次关于该法案的国会听证会上说：“任何一个我认识的遵守伦理的药物开发者，都不会允许药物在FDA监管范围之外使用。”
然而，缺乏职业道德的公司却可能在新的法案下掠劫无助的患者。医生和制药商可以在法规下逃脱责任。另外，尽管法案规定，制药商向患者提供药物时，只能收取成本费用，但却不要求FDA预审批这些费用。这又会让很多重要的患者权益倡导组织反对这项立法。
图片来源：pixabay
美国伊利诺伊州的心脏病学家韦伯哈夫·兰加拉詹（Vibhav Rangarajan）曾希望这个法规可以帮他2岁的女儿拉达（Radha）拿到一种试验药物。拉达患有一种名叫异染性脑白质营养不良的罕见病，这种病正破坏她的神经系统。但他认为这个法案对制药公司来说缺乏有意义的激励，“它不会真正改变局面。”
撰文：克劳迪娅·沃利斯（Claudia Wallis）
翻译：贾明月
引进来源：环球科学
本文来自：中国数字科技馆
特别声明：本文转载仅仅是出于科普传播信息的需要，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用，须保留本网站注明的“来源”，并自负版权等法律责任；作者如果不希望被转载或其它相关事宜，请与我们接洽。
[责任编辑：环球科学]
京公网安备11010502039775号
